Fëmija trevjeçar në remision të plotë të hepatoblastom pas terapisë eksperimentale GPC3‑CAR T

Në Shtetet e Bashkuara, një djalë trevjeçar arriti remision të plotë të një kanceri agresiv të mëlçisë, hepatoblastom, pas trajtimit me një terapi eksperimentale CAR T të dizajnuar për të synuar glypican‑3 (GPC3). Mjekët njoftojnë se zhdukja e sëmundjes metastatike pas vetëm dy infuzioneve ambulatore ofron shpresë të re për trajtimin e disa tumoreve solide tek fëmijët.

Raste paraprake dhe detaje klinike

Në kohën e diagnostikimit, masa primare në lobin e majtë të mëlçisë kishte përmasa 11.2 x 9.6 x 7.1 centimetra. Kanceri ishte përhapur në mushkëri dhe ekzistonin shenja për përhapje të mundshme në kocka. Para përfshirjes në provë ai kishte kaluar tre cikle kimioterapie dhe heqje kirurgjikale të tumorit primar, si dhe dy operacione për heqjen e metastazave pulmonare; megjithatë sëmundja recidivoi dhe u shfaq një lezion i ri në mushkëri.

Si pjesëmarrës në një provë fazë 1 të quajtur CARE, fëmija mori një formë të modifikuar të CAR T‑qelizave të projektuara të njihnin glypican‑3 (GPC3). Studiuesit gjithashtu inkorporuan gjene për shprehjen e interleukin‑15 dhe interleukin‑21 në qelizat e modifikuara, duke u bazuar në të dhëna prekli-nike që tregojnë se këto citokina mund të zgjatin mbijetesën e CAR T‑qelizave dhe të përmirësojnë aktivitetin kundër tumorit.

Pas infuzionit të parë, radiografia me tomografi kompjuterike tregoi një përgjigje të pjesshme dhe sasinë e treguesve tumoralë në gjak u ul. Tetë javë më vonë u dha infuzioni i dytë. Skanimet e mëvonshme nuk gjetën shenja të mbetura të sëmundjes, përveç disa plagëve të mbetura të indeve, dhe më shumë se një vit pas terapisë ai vazhdonte të ishte pa shenja të sëmundjes. Autorët raportojnë zhdukjen e plotë të karcinomës metastatike pas vetëm dy infuzioneve ambulatore, pa efekte serioze anësore ose toksicitet sistémik të raportuar.

Studiuesit theksojnë se bëhet fjalë për një rast të vetëm brenda një prove në fazat e hershme, dhe se nevojiten studime më të mëdha dhe ndjekje më e gjatë për të konfirmuar sigurinë dhe efikasitetin. Studimi CARE po zhvillohet në Baylor College of Medicine, ndërsa një provë paralel, IMPACT, po kryhet në Seattle Children’s Hospital. Rasti është përshkruar në The New England Journal of Medicine.

Historikisht, terapitë CAR T kanë dhënë sukseset më të mëdha kundër kancerit të gjakut, jo kundër tumoreve solide. Studiuesit vënë në dukje se ngarkesa e vogël e sëmundjes gjatë rikthimit dhe lokalizimi në mushkëri — ku qelizat CAR T të infuzuara intravenozisht arrijnë fillimisht — mund të kenë rritur efikasitetin antitumoral duke kufizuar ndërkohë efektet anësore sistemike. Studimi sugjeron se 15.21.GPC3‑CAR T qelizat kanë potencial për vlerësim të mëtejshëm si trajtim i sigurt dhe efektiv për hepatoblastom pozitiv për GPC3 dhe për tumore të tjera solide.

“Rezultati te fëmija me hepatoblastom është inkurajues, por nevojiten studime më të mëdha dhe ndjekje më e gjatë për të konfirmuar efikasitetin dhe sigurinë,” thotë në një deklaratë për MIA doktori Igor Stojkovski, drejtor i Klinikës për Radioterapi dhe Onkologji.

Foto: material shtypi nga ngjarja